Los ensayos clínicos son un matrimonio entre ética y estadística

Cuando una empresa farmacéutica desarrolla un nuevo fármaco, antes de sacarlo a la venta como un nuevo producto, debe probar que su creación es mejor y más efectiva que los medicamentos ya existentes. Ahí entran en juego los ensayos clínicos. Pero, ¿en qué consisten estos experimentos?

En primer lugar se toma un grupo de pacientes (muestra) y se asigna a una parte de ellos el medicamento de marca y, a la otra parte, el genérico. El investigador observa entonces las respuestas de los pacientes, si se curan y el grado de mejoría en su enfermedad.

Pero tengamos en cuenta que, ante una misma dosis de medicamento, las respuestas de los pacientes pueden resultar muy distintas o, como preferimos decir en estadística, dispersas o variables. Gracias a los procedimientos estadísticos podemos analizar esa variabilidad.

Después, el investigador compara los resultados obtenidos en la muestra con ambos medicamentos. Así llega a una conclusión sobre si son igualmente efectivos y seguros. Esto afecta a todos los pacientes, hayan participado o no en el experimento: si la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios considera que el ensayo se ha hecho bien, el resultado permitirá o no la comercialización del medicamento.

El procedimiento por el que se extienden las conclusiones procedentes de la muestra a todos los pacientes se denomina inferencia estadística. Pero hay un elemento más en los ensayos clínicos que los hace peculiares dentro de la estadística: la ética.

Escogiendo medicamentos a ojo

Antes de la Segunda Guerra Mundial, los medicamentos se consideraban buenos o malos según el dictamen realizado por un médico con prestigio entre sus colegas. Pero este procedimiento dejaba mucho espacio a la subjetividad. Además, las aberraciones realizadas por los nazis durante la contienda bélica en las investigaciones clínicas fueron desencadenantes de un acuerdo por el que, por encima del beneficio científico, estuviera la dignidad y el bienestar de los sujetos con los que se experimenta.

Este acuerdo se plasmó en la denominada Declaración de Helsinki de la Asociación Médica Mundial en 1964. A ella queda sujeta, también por ley, la experimentación clínica mundial.

Las consideraciones éticas requieren que sea el paciente quien decida su participación en el ensayo tras ser informado de los posibles riesgos. También exigen que pueda abandonarlo en cualquier momento. Por otra parte, el equipo clínico debe valorar la aceptación o no de un paciente en el ensayo.

Como consecuencia, la muestra no se escoge al azar entre todos los pacientes y esto conlleva cambios en los procedimientos estadísticos clásicos cuyo estudio constituye un campo amplio y muy actual de investigación.

En conclusión, los ensayos clínicos son, en gran medida, experimentos estadísticos de gran trascendencia por sus implicaciones en la salud. Las agencias estatales, mediante protocolos muy exigentes, vigilan las buenas prácticas clínicas entre las que se encuentran el plan estadístico y la supervisión de un comité ético. Es importante disponer de buenas técnicas estadísticas para que los ensayos clínicos consigan sus objetivos con más eficiencia, en menos tiempo y reduciendo en lo posible los riesgos para las personas que participan en ellos.


Artículo publicado originalmente en el blog de la UPNA Traductor de ciencia.